供体短缺是制约器官移植发展的瓶颈，而异种移植是破解器官短缺问题的重要途径。 该研究实现了基因编辑猪肝成功植入受试者体内。
为了突破异种移植免疫排斥与生理不相容等瓶颈，该研究对供体猪采用了六基因编 辑策略：敲除三种猪抗原基因（GGTA1、B4GALNT2、CMAH），避免超急性排斥；转 入两种人补体调节蛋白基因（hCD46、hCD55），抑制补体活化介导的体液免疫排斥； 转入一种人凝血调节蛋白基因（hTBM 供体短缺是制约器官移植发展的瓶颈，而异种移植是破解器官短缺问题的重要途径。 该研究实现了基因编辑猪肝成功植入受试者体内。 ），改善凝血紊乱。同时，在同种移植三联免疫 抑制（FK506、MMF、MP）基础上，针对性地制定了异种移植“七联免疫抑制”方案： 增加 ATG、CD20 抗体抑制细胞性免疫排斥，C5 抗体减少补体杀伤，TNF-α 抗体降低全 身性炎症反应。该研究采用“异位辅助肝移植”术式，保留受体原肝，减少手术创伤， 降低手术风险，有利于日后作为桥接治疗进行推广应用。
该研究实现了猪肝植入受试者体内的重大临床突破，为异种器官移植开展提供了重 要的理论支撑和技术支持。
主要完成人：窦科峰、王琳、董海龙
主要完成单位：中国人民解放军空军军医大学
